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Screenshot vom ersten Teil den Newsletters April 2026 des muko.ev. Zu sehen ist angeschnittenes Bild von Person in weißem Kittel und blauen Gummihandschuhen.
©Mukoviszidose e.V. 2026

Studien zur mRNA-Therapie bei Mukoviszidose

April 2026

Im Newletter des muko.ev ist von einer interessanten Studie zu lesen:

„Es gibt Menschen mit Mukoviszidose, für die eine Therapie mit Modulatoren nicht möglich ist.
Entweder, weil sie seltene CFTR-Varianten haben, bei denen die Modulatoren nicht wirken können oder weil sie die Modulatoren nicht vertragen.

Eine genbasierte Therapie, die mutationsunabhängig wirken würde, könnte diesen Menschen helfen. Ein vielversprechender Ansatz für die Behandlung von CF-Lungenerkrankungen
könnte eine Inhalation von im Labor hergestellter CFTR-mRNA sein. Die CFTR-mRNA soll dabei der Zelle die Anleitung bieten, den CFTR-Kanal selbst herzustellen.

Eine Arbeitsgruppe um Prof. Dr. Josef Rosenecker vom LMU Klinikum München untersucht derzeit, ob körpereigene Zellen der Lunge
durch Inhalation von CFTR-mRNA (genbasiertes Therapeutikum) dazu veranlasst werden, einen intakten CFTR-Kanal selber herzustellen,
um den Salz- und Wasserhaushalt auf der Lungenoberfläche aufrecht zu erhalten.“

Weitere Infos zum Projekt im Pressebericht des muko.ev:
https://www.muko.info/einzelansicht/mukoviszidose-forschung-koennen-die-zellen-der-lunge-durch-eine-mrna-therapie-den-cftr-kanal-ausreichend-selbst-herstellen?utm_source=Newsletter&utm_medium=email&utm_content=Neues%20Forschungsprojekt&utm_campaign=Nicht-%C3%96ffner%3A%20NL%2013%20%2FMB%2013%20Forschungsprojekt%20Breunig%20%28Bauchspeicheldr%C3%BCse%29%20%20%28Copy%29&vgo_ee=8RvsTy4atodEXT3hWhVO2M%2BWh9ShYh%2FNbfOrRcfAat3rZF8Uv8%2Fb5ZNrcBc%3D%3ArK0U%2FueEDhv2e13PrPSPoTvQB64d7DlZ